Европейската комисия формално даде зелена светлина на първата в света генна терапия за деца, страдащи от заболяването Аденозин дефицит деаминаза, кобинирина с остър имунен дефицит (ADA-SCID).

ADA-SCID е рядко генетично заболяване, което засяга около 15 деца годишно в Европа. То се характеризира с недостатъчното производство в тялото на протеина Аденози деаминаза, което от своя страна води до много слаба имунна система. Продължителността на живота на болните деца е много кратка и рядко надхвърля 2 години. Този фатален краен срок може да бъде донякъде удължен, но за това е необходима трансплантация на костен мозък. Точно тук се намесва новата генна терапия.

При нея от костният мозък на пациента се извличат стволови клетки, които се „заразяват“ посредством вирус с модифицирани участъци на ДНК, съдържащи правилните инструкции за образуване на липсващия протеин. Така приготвените клетки се връщат по интравенозен път в пациента.

Генната терапия, наречена Strimvelis, е разработена съвместно от италиански учени и компанията GlaxoSmithKline.

Европейската комисия даде своето разрешение за прилагането на новата терапия на база високата и степен на безопасност – 100% от пациентите, върху които терапията е прилагана през тестовия си период, са оцелели. С това си решение Европейският съюз реално полага началото на нов етап в развитието на медицината, в който лечението на заболяванията са съобразени с индивидуалните особености на всеки пациент.

Източник и снимка: http://www.gsk.com