Генна терапия възстановява имунната системата на бебета с тежко генетично заболяване


Едно от относително редките, но нерядко смъртоносни заболявания при новородените, е тежката комбинирана имунна недостатъчност (SCID). Но нова генна терапия, разработена от учени от САЩ, дава големи надежди за бързо и навременно лечение на болестта.

SCID е рядко генетично заболяване, чието лечение е много трудно, дори и ако болестта е открита навреме. Ако това не е сторено, повечето болни новородени рядко стигат до втората си година живот. Болестта всъщност включва няколко сходни наследствени заболявания, които причиняват тежки увреждания на имунната система и в резултат на това организма е неспособен да се пребори дори с най-леките инфекции и зарази от околната среда. Причината за тази беззащитност на организма е, че болестта води до силно намаляване броя на т. нар. Т- и Б-лимфоцити – белите кръвни телца, борещи се с инфекциите.

В рамките на първите тестове върху хора, при 7 бебета, страдащи от SCID е приложено лечение, при което е използвана неактивна форма на ХИВ-вируса, която е внесла генетични промени в костния мозък – мястото където се произвеждат всички основни видове имунни клетки. Четири месеца след началото на лечението, 6 от 7-те бебета са изписани и водят нормален живот, а в организма им няма дефицит или неправилно функциониращи имунни клетки. Седмото бебе все още в процес на лечение.

Преди официално да се пристъпи към по-широко използване на новото лечение, ще трябва да се проведат още изследвания, особено такива, свързани с установяването на потенциални странични ефекти. Но при всички положения първите резултати са повече от обнадеждаващи и реално могат да спасят не един и два човешки живота.


Източник: www.prnewswire.com

Снимка: Baylor College of Medicine Archives

Facebook Коментари

© 2015-2018
zanaukata.eu
Хостинг Партньор

Харесайте ни във Facebook!


Затвори