Обединеното кралство предприе новаторска стъпка в историята на медицината, като одобри първата в света CRISPR терапия. Това одобрение от британската Агенция за регулиране на лекарствата и здравните продукти (MHRA) е голям скок напред в лечението на две инвалидизиращи наследствени кръвни заболявания: сърповидноклетъчна болест и трансфузионно зависима бета-таласемия.

CRISRP се базира на откритието, че определени видове бактерии имат уникален механизъм, чрез който „в движение“ могат да си изработват имунитет срещу непознати до този момент заболявания. Учените използват тези бактерии като инструмент, чрез който могат да откриват и унищожават чужда за организма ДНК, както и да изтриват, пререждат и вмъкват нови гени в ДНК.

Новото лекарство, наричано Casgevy (познато още и като Exa-cel), е специално разработено за лечение на сърповидноклетъчна болест (SCD) и трансфузионно-зависима бета-таласемия. Тези хронични генетични заболявания се причиняват от мутации в гените, които произвеждат хемоглобин.

Сърповидно-клетъчната болест кара червените кръвни клетки да придобият сърповидна форма, която може да блокира кръвоносните съдове.

Бета-таласемията кара организма да произвежда по-малко хемоглобин, което води до тежка анемия и необходимост от редовни кръвопреливания.

Casgevy действа, като деактивира ген, наречен BCL11A, който е отговорен за изключването на производството на фетален хемоглобин след раждането. Феталният хемоглобин е вид хемоглобин, който нормално се произвежда от бебетата в утробата на майката и не е засегнат от мутациите, които причиняват SCD или бета-таласемия. Като деактивира гена BCL11A, Casgevy позволява на организма да продължи да произвежда фетален хемоглобин, което може да помогне за облекчаване на симптомите на тези заболявания.

Клиничните изпитвания на Casgevy показват обещаващи резултати. Пациентите, приели това лечение, имат повишени нива на хемоглобин, по-рядко изпитват силни полки, по-рядко се нуждаят от кръвопреливане и като цяло отчитат подобрено качество на живот.

Casgevy е одобрен за употреба в Обединеното кралство за лица на възраст над 12 години. Регулаторните органи в други страни, включително Европейската агенция по лекарствата, Саудитската агенция по храните и лекарствата и Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САШ, в момента разглеждат терапията.

Източник: www.gov.uk/government/news/mhra-authorises-world-first-gene-therapy-that-aims-to-cure-sickle-cell-disease-and-transfusion-dependent-thalassemia

Снимка: Science Photo Library