Обещаваща генна терапия ще види първи клинични изпитания през 2018 г.
Сърдечната недостатъчност е (СН) състояние, при което сърцето е неспособно да изтласква достатъчно кръв за нуждите на телесните органи. В световен мащаб голям брой хора страдат от СН, като тя често е причина за осезаемо намаляване продължителността на живота им. Поради тази причина всяко лечение, имащо потенциала да облекчи или напълно на премахне това състояние, е от изключителна важност. Точно с това са се заели група учени.
Изследователи от компанията Celladon, съвместно с учени от училището по медицина Маунт Синай възнамеряват през 2018 г. да проведат клинични тестове върху хора на обещаваща генна терапия, драстично облекчаваща СН.
При новата терапия в тялото се въвежда ген, контролиращ протеина фосфатаза-1. При пациентите, страдащи от СН, нивата на този протеин обикновено са твърде високи, което от своя страна затруднява сърцето да се свива достатъчно и да изтласква нормално количество кръв.
Учените наскоро успешно са завършили опити върху прасета. При тях у животните, които са преминали генна терапия, е наблюдавана с 25% намалена СН в лявата сърдечна камера. Именно в нея са повечето случаи на СН при хората. Това обаче не е единственото благотворно влияние на лечението. Допълнително от него е наблюдавано и намаляване размера на сърцето с 10%. Отчитайки фактът, че свинското сърце приблизително е с размерите на човешкото, може да се очаква, че подобно намаляване ще се наблюдава и при хората.
Крайната цел на това е изследване е лечението на СН да стане възможно буквално с една инжекция. Макар първоначално цената на подобно лечение вероятно да е висока, с течение на времето и налагане на лечението, тя ще се понижи.
Източник: www.technologyreview.com
Снимка: Getty Images