Учени от Университета в Северна Каролина разработиха нова генна терапия, обещаваща лечение на Хемофилия Б.

Хемофилията е генетично заболяване, при което кръвта не може да се съсирва достатъчно бързо. Това води както до предвидими, така и до неочаквани кръвотечения. Макар само по себе си заболяването да не е смъртоносно, в по-тежките си форми, то може да доведе до смърт, ако след кръвотечение не се вземат навременни мерки и кръвозагубата стане твърде голяма.

При новата терапия се използва вирус, чрез който се извършва замяна на дефектните гени пречещи на съсирването на кръвта. Използва се специален вирус, срещу който организма няма антитела.

Идеята на терапията е, че лекарите ще могат да дадат на страдащите от Хемофилия Б еднократна доза, която просто ще замени дефектните гени за цял живот. Съществуващите средства срещу хемофилия изискват редовно инжектиране минимум 1-2 пъти месечно или дори няколко пъти седмично.

Методът е изпробван върху три кучета, при които  към момента не се наблюдават никакви странични ефекти. След поставяне на еднократна доза, кучетата са наблюдавани в продължение на 3 години. Ако преди лечението те са имали средно по 5 случая на сериозна кръвотечения годишно, то след поставянето те са имали 0 или 1 случай.

Ако и при тестовете с хора бъдат наблюдавани подобно или дори по-добри резултати, както се надяват учените, то новата терапия ще облекчи живота на немалък брой страдащи от Хемофилия Б.

Източник: http://news.unchealthcare.org/news/2015/march/new-gene-therapy-for-hemophilia-shows-potential-as-safe-treatment

Снимка: Max Englund, UNC School of Medicine