Нова генна терапия може да доведе до лечение на мускулната дистрофия


След 10-годишни изследвания, учени от Университета на Мисури обявиха, че успешно са излекували мускулна дистрофия при проведени опити с кучета.

Мускулната дистрофия често е наследствено обусловено заболяване, което започва в детско-юношеската възраст. Развитието на болестта е бавно, но неумолимо – започващо от отслабване на мускулите и завършващо със смърт, най-често причинена от дихателна недостатъчност.

Заболяването е неизлечимо, но сега учените считат, че са на път да променят това. Те са концентрирали усилията си върху най-често срещаната форма на болестта – мускулната дистрофия на Дюшен (МДД), засягаща най-често момчетата.

Страдащите от МДД имат специфична генна мутация, пречеща на създаването на протеина дистрофин. С течение на времето липсата на достатъчно количество от този протеин води до разрушаване на мускулните клетки и накрая – смърт от задушаване.

Доставянето на допълнителни дози дистрофин е затруднено от фактът, че този протеин е сред най-големите в човешкото тяло, а това е пречка за съществуващите генни терапии.

За да заобиколят това, учените са създали миниатюрна версия на дистрофин, наречена  микроген, която може да бъде доставена до засегнатите мускули.

Последните опити са направени с кучета, защото големината им е близка до тази на дете. При опитите е използван вирус в ролята на транспортно средство за микрогена. Инжектираните кучета са били само на 2-3 месеца, като са избрани такива, които са започнали да развиват мускулна дистрофия. В момента кучетата са на 6-7 месеца и засега мускулите им се развиват нормално, без следа от мускула дистрофия.

Учените считат, че ще са готови да пристъпят към опити върху хора в рамките само на няколко години.

Източник: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26264580

Снимка: Dr. Edwin P. Ewing, Jr.

Facebook Коментари

© 2015-2017
zanaukata.eu

Харесайте ни във Facebook!


Затвори