През последното десетилетия генното редактиране се радва на истински бум, благодарение най-вече на въвеждането на техниката CRISPR.

CRISRP се базира на откритието, че определени видове бактерии имат уникален механизъм, чрез който „в движение“ могат да си изработват имунитет срещу непознати до този момент заболявания. Учените използват тези бактерии като инструмент, чрез който могат да откриват и унищожават чужда за организма ДНК, както и да изтриват, пререждат и вмъкват нови гени в ДНК.

Съществуващите методи за прилагане на CRISPR обаче далеч не са идеални. Налагат се множество процедури, които с течение на времето могат да струват значително. Освен това използването на CRISPR за лечение на едно заболяване, като например наследствена слепота, е неприложимо за лечението на друго, например заболяване на кръвта.

Поради това лекарите търсят общ метод за доставка на лечението, така, както са обикновените лекарства. И сега един нов пробив може би е на път да и даде тази възможност.

В рамките на експериментално лечение страдащи от заболяване, наречено наследствена транстиретинова амилоидоза получиха еднократно вливане на CRISPR терапия директно в кръвния поток.

При наследствената транстиретинова амилоидоза мутация в ген води до произвеждането на деформиран протеин, който с течение на времето води до тежки увреждания на сърцето и нервите и на края – до смърт.

При иновативното лечение кръвният поток се използва като транспортно средство за доставката на редактиран ген в черния дроб. Там той се активира и започва да ограничава по-нататъшното произвеждане на ненужния протеин. Ефективността на това лечение се е оказала по-висока от тази на традиционните методи за третиране на болестта.

Проучването е все още на ранен етап, а също и контролната група от пациенти не е достатъчно голяма за категорични изводи, но първите резултати сочат, че в бъдеще по подобен начин могат да бъдат лекувани и други генетични заболявания.